Quel espoir peut-on attendre de la thérapie génique ? Des cellules souches ?

Le bouton CC permet d'activer / désactiver les sous-titres. Des informations supplémentaires sur l'accessibilité de cette vidéo sont disponibles sur la page d'aide.

Durée de la vidéo : 3 min 01 s.

Transcription textuelle de cette vidéo

[Pr José Sahel - Paris]

La thérapie génique est une technique qui consiste à utiliser ce qu’on appelle des vecteurs. Ce sont des virus inactivés, donc des virus qui n’entraînent pas de maladie et qui portent le gène qui va coder pour une protéine.

Alors soit il peut s’agir d’une protéine qui est malade et qu’on veut remplacer par une protéine normale. Mais dans le cas de la dégénérescence maculaire liée à l’âge, aujourd’hui l’application principale de la thérapie génique c’est d’utiliser cette technique pour apporter des protéines qui contrecarrent la croissance des vaisseaux.

Aujourd’hui on utilise beaucoup ce qu’on appelle les anti VEGF. Il y a beaucoup de molécules qui sont sur le marché, mais qu’on doit injecter une fois par mois ou à la demande chez les patients. Là il s’agit d’une expression stable de ces protéines pour empêcher la croissance des vaisseaux et lutter contre l’œdème. Alors ça c’est pour la thérapie génique. Grâce aux progrès de l’identification des gênes, il y aura peut-être d’autres approches qui permettront de corriger l’anomalie génétique en partie à l’origine de la maladie ou de son accélération, mais ce n’est pas encore à l’ordre du jour.

À côté de ça il y a tout un courant de recherches sur les cellules souches. Il faut savoir qu’il y a 2 types de cellules souches.

  • Les cellules souches qui sont celles dérivées d’embryon humain, qui ont la capacité de se transformer en n’importe quel type cellulaire, donc n’importe quel organe chez l’homme à condition de maîtriser sa croissance et sa différenciation.
  • Ou alors aujourd’hui une technique qui s’est développée dans la suite des travaux du Pr Yamanaka au Japon, qui a eu le prix Nobel il y a 2 ans pour ça, où à partir de cellules de la peau — des fibroblastes de la peau — on leur fait perdre leur différenciation pour les transformer en cellules qui peuvent de nouveau devenir n’importe quel type cellulaire, et donc en l’occurrence des types cellulaires de la rétine.

Alors l’application à la rétine c’est de former à partir de ces cellules, soit embryonnaires soit dérivées de la peau, des cellules qui peuvent former soit l’épithélium pigmentaire (donc les cellules de soutien de la rétine, remplacées) ou alors les photorécepteurs, les cellules qui reçoivent la lumière et génèrent la réponse visuelle. L’une ou l’autre, ou les deux.

Aujourd’hui les premiers essais qui sont prévus concernent l’épithélium pigmentaire, donc la formation de cellules pigmentaires. Un essai clinique va commencer au Japon dans ce qu’on appelle la forme humide de la dégénérescence maculaire liée à l’âge. Donc enlever les néo vaisseaux pendant un acte chirurgical et remplacer l’épithélium pigmentaire par cette couche issue de cellules souches dérivées de la peau des patients.

Mais il y a d’autres approches possibles, en particulier dans la forme atrophique de la dégénérescence maculaire liée à l’âge. On travaille à Paris (et il y a d’autres équipes qui travaillent en Californie) sur une couche cellulaire bien identifiée qui pousse comme une mono couche, afin de l’implanter sous la rétine pour remplacer l’épithélium pigmentaire. Et là ça pourrait s’envisager aussi dans les formes atrophiques de la dégénérescence maculaire liée à l’âge. Mais là on est sur une échéance plutôt du moyen terme.